武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见

Carmine Therapeutics（博泌生物）宣布与武田签署一项研究合作协议，利用Carmine Therapeutics的REGENT™技术（基于红细胞外囊泡）发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。

根据协议条款，Carmine Therapeutics将获得预付款，作为研究资金支持，并可获得总额超过9亿美元的分期付款以及分级版税。完成临床前验证研究后，武田可优先选择获得项目授权，并将负责临床开发和商业推广。此外，武田还提供了500万美元的可转换贷款，支持Carmine Therapeutics新的REGENT™平台的开发。

Carmine Therapeutics正在开创一种基于其REGENT™技术的新疗法，利用红细胞外囊泡(RBCEV)（2018年首次在《Nature Communications》发表）。这一疗法的重中之重是非病毒基因疗法。与基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法相比，基于红细胞外囊泡的基因疗法或可重复给药，其基因有效载荷能力显著提高（超过11KB），并通过红细胞外囊泡表面修饰增强靶向组织的生物分布。