
2019年1月15日,美国FDA前局长Scott Gottlieb博士和生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士联合发表声明,预计到2025年,FDA每年将批准10-20个基因疗法和细胞疗法。FDA将至少雇佣50名新临床审评员来评估细胞和基因疗法。
2018年8月15日,NIH与FDA联合发表声明,标志人类基因疗法监管迈入新阶段。
大型药企布局基因疗法:
2019年3月21日,辉瑞(Pfizer)宣布与开发罕见病基因疗法的Vivet Therapeutics公司达成6.3亿美元研发合作,并保留收购Vivet公司的权利。
2019年3月4日,渤健(Biogen)宣布,拟以8亿美元的金额,收购开发眼科疾病基因疗法的Nightstar Therapeutics公司。
2019年2月26日,罗氏(Roche)宣布,欲以43亿美元的价格收购基因疗法明星Spark Therapeutics公司。
2018年4月10日,诺华(Novartis)以87亿美元的价格收购AveXis公司。这家公司开发的AVXS-101成为最近获批的Zolgensma。
参考资料:
[1] Gene therapy R&D deals turn red hot as Big Pharma steps up to playhttps://endpts.com/gene-therapy-rd-deals-turn-red-hot-as-big-pharma-steps-up-to-play/
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