开发治愈性体内基因疗法 诺华与盖茨基金会达成

今日，诺华公司（Novartis）宣布，该公司已经与比尔及梅琳达·盖茨基金会（Bill & Melinda Gates Foundation）达成协议。作为协议的一部分，盖茨基金会将提供资金支持开发一次性体内基因疗法，用于治愈镰刀型细胞贫血病（SCD）。这一项目将汇集诺华在药物开发和基因疗法方面的专长，和盖茨基金会将医疗保健扩展到资源不足国家的愿景，致力于解决SCD这一潜在致命遗传病。

SCD是一种遗传性血液病，由于编码血红蛋白β肽链的基因出现变异，导致血红蛋白功能异常。它影响全球上百万患者的生活，每年有30万新生儿患有这一疾病。虽然SCD的致病遗传机理已经被澄清，但是直到最近几年，生物医药界才获得通过纠正基因来治疗这一疾病的工具。

目前处于临床阶段的基因疗法或基因编辑疗法需要从患者体内取出细胞，在体外对这些细胞进行基因工程改造，然后再将改造后的细胞输回。虽然这一疗法近来展现出显著的疗效，但是制造这种基因疗法的设备通常在SCD最为广泛的地区并不存在，因此绝大多数患者无法获得这种可能改变他们生命的基因疗法。

诺华计划开发一种治疗SCD的体内（in vivo）基因疗法。它可能只需要一次性直接注射到患者体内，不需要在体外通过基因工程修改细胞，从而避免了许多和体外基因疗法相关的住院过程和专门的实验设备。为了促进研究，盖茨基金会将为诺华生物医学研究所（NIBR）提供资金，支持一支专门的研究团队在这一方向的研究。

“现有治疗SCD的基因疗法难以大规模推广，大多数患者在疗法可及性上面临挑战。“NIBR总裁Jay Bradner博士表示：”这是一个需要团结行动来解决的挑战。我们很高兴得到比尔及梅琳达·盖茨基金会的支持，以解决这一全球性未满足的医疗需求。“

注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：

[1] Novartis and the Bill & Melinda Gates Foundation collaborate to discover and develop an accessible in vivo gene therapy for sickle cell disease. Retrieved February 17, 2021, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-and-bill-melinda-gates-foundation-collaborate-discover-and-develop-accessible-vivo-gene-therapy-sickle-cell-disease