贺建奎论文手稿遭曝光 披露基因编辑婴儿不为人(3)

生殖内分泌学家Shane Grove Fertility说，“在中国，HIV阳性会招致重大的社会歧视。尽管有强烈的家庭和社会义务要有一个孩子，但HIV阳性患者没有机会获得不孕不育治疗。在这样的社会环境下开展这项临床研究存在问题，并且它针对弱势患者群体。这项研究是为一种社会问题提供基因治疗吗？这对夫妇没有受到不适当的强迫吗？”

5.这项研究中的基因编辑与赋予天然HIV抵抗力的突变不同

在这项研究中，这些研究人员描述了CRISPR实际上给这对双胞胎带来的改变。他们从体外受精的胚胎中取出了一些细胞以研究它们的DNA，发现旨在让CCR5基因失去功能的基因编辑确实站稳了脚跟。

但是，尽管他们“期待”这些编辑通过让这个基因失去活性而赋予HIV抵抗力，但他们不能确切地知道这一点，这是因为这些编辑“类似于”自然发生的CCR5Δ32突变，但并非完全相同。再者，仅有一个胚胎中的CCR5基因的两个拷贝都被编辑；另外一个胚胎中的仅有一个拷贝被编辑，这充其量只能给予部分HIV抵抗力。

Hank Greely说，“‘成功’在这里显得很浮躁。没有一个胚胎出现这种存在于在数百万人中的CCR5Δ32缺失突变。相反，这些胚胎/最终的婴儿出现了新的突变，它们的作用尚不清楚。同样地，对HIV的‘部分抵抗力’是什么意思？如何衡量这种部分抵抗力？是否足以证明将携带人类中从未见过的CCR5基因形式的胚胎植入到子宫中以进行可能的分娩？”

6.可能还存在其他不想要的CRISPR编辑

CRISPR并不是一种完美的工具。试图编辑一个基因有时会在基因组的其他地方产生其他意想不到的变化。在这项研究中，贺建奎的研究团队讨论了他们对这种不想要的编辑（称为‘脱靶’突变）的搜索，并说他们只找到了一个。

然而，这种搜索并不彻底，这份论文手稿还掩盖了一个关键点：这些研究人员从早期胚胎中提取的任何用于测试的细胞实际上都没有对这对双胞胎的身体做出贡献。剩下的将发生增殖并成长为这对双胞胎的细胞也可能具有脱靶效应，但是在开始怀孕之前无法知道这一点。

Fyodor Urnov说，“这是对实际数据的严重歪曲，同样只能被描述为公然的谎言。从技术上讲，在不破坏胚胎的情形下，不可能通过检查胚胎的每一个细胞来确定编辑后的胚胎是否‘没有显示任何脱靶突变’。对于整个胚胎编辑领域来说，这是一个关键问题，这些作者在此掩盖了这个问题。”

7.治疗这对夫妇的医生可能不知道发生了什么事

包括《华尔街日报》在内的各种新闻媒体的报道都指控贺建奎的研究团队通过更换血液样本来欺骗医生，而且并非所有人都知道他们参与了制造经过基因编辑的婴儿。如果确实如此的话，这就是个问题，这是因为医生有责任做符合患者最大利益的事情。

Jeanne O’Brien说，“无论CRISPR是否用于基因组编辑，体外受精程序都遵循相同的步骤和时间线。这些进行体外受精的中国医生可能没有意识到这名父亲的HIV感染状况，或者这些胚胎是经过基因修饰的。贺建奎只需要一名愿意在授精时注射CRISPR的胚胎学家。他的言辞似乎表明进行体外受精的医生似乎没有参与随后选择要植入的胚胎的决定。这是对参与体外受精的医生的一次警钟：科学技术将继续发展，绝望的不孕不育夫妇可能会忽略未知的风险或相信该技术已被证明是安全的。一旦我们这些治疗不孕不育的医生有意识地移植了经过生殖系编辑的胚胎，我们实质上就是在向父母和未来的孩子确认这种基因修饰的安全性。有可能知道这一点吗？”

8.这份论文手稿歪曲了基因编辑婴儿的出生时间