国际罕见病日 中国还缺部罕见病法(4)

由于罕见病药物研发成本高，市场需求量小，许多药企缺乏研发动力，也使得罕见病药物的价格高居不下。美国《孤儿药法案》的出台，给予孤儿药7年的市场独占期，并为孤儿药的科研进行资金补贴，同时为其开放药品快速审批通道。1983年之后，美国FDA相继批准了300多种孤儿药。单从2014年一年审批的新药来看，其中很多就是孤儿药。

黄如方认为，罕见病用药将是未来医药领域一个很重要的产业方向，一些攻克性的、重磅性的药品将会在罕见病领域里产生。而政策出台能很大程度上激励进口药品进入中国市场，同时鼓励国产药品的研发，再通过医疗保险、社会救助、商业保险以及谈判机制等多种方式使中国的罕见病患者能够有药可用、用得起药。

广东女孩悦悦今年四岁半，因患MMA(甲基丙二酸血症)严重酸中毒和脑损伤，至今不会说话，不会站立，双目失明。她的父亲只能委托朋友从德国带药，一带就是几十盒，德国到广东的航线成为女儿唯一的生命线。父亲希望有天MMA纳入新生儿筛查范围，并有国内药厂能够生产。

“我们不可能照顾他一辈子，但制度可以。”台湾罕见疾病基金会发起人之一、同时也是一名罕见病患儿母亲的陈莉茵女士曾经说出的这句话，也是所有呼吁罕见病立法人士的初衷。