2021年度十大医疗创新：基因疗法、CD20单抗、PA(2)

丙肝（HCV）素有“沉默杀手”之称，它是最为常见的肝脏疾病之一，也是全人类共同面临的公共卫生问题。据估计，全球约有3%的人口（约1.5亿人）受丙肝影响。倘若得不到及时治疗，丙肝可能会导致肝纤维化、肝硬化、乃至肝细胞癌等严重后果。不过，丙肝病毒的发现以及相关疗法的开发，让丙肝成为医学史上屈指可数的能够被治愈的慢性疾病。正是如此，今年诺贝尔生理学或医学奖授予了发现丙肝病毒的三位科学家（祝贺！丙肝病毒发现者斩获2020诺贝尔生理学或医学奖 | 附：近10年来获奖者）。

丙肝可以根据基因分型划分为1~6型，最初诞生的几款疗法仅对其中部分亚型的丙肝患者有效，如NS5B多聚酶核苷抑制剂、NS3/4a蛋白酶抑制剂。2016年，能够治疗所有丙肝亚型的口服鸡尾酒疗法epclusa（丙通沙）诞生。此后，不断有泛基因型丙肝疗法诞生，如Vosevi，艾Fyi诺全（格卡瑞韦/哌仑他韦）等。通用型丙肝疗法的出现在很大程度上简化了医生对丙肝患者的治疗，同时有望在公共卫生层面减轻HCV带来的巨大负担。

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6. 提高早产儿肺功能的婴儿正压呼吸系统（Bubble CPAP）

体重过轻、体弱的早产儿往往需要专门护理，包括为患有新生儿呼吸窘迫综合征(IRDS)的早产儿提供通风设备。对于早产儿来说，通常在机械通气时给婴儿使用表面活性物质，不过这种做法可能会对早产儿造成持久地肺损伤，并导致慢性肺病的发展。

与机械通气不同，婴儿正压呼吸治疗系统（Bubble CPAP）是一种无创通气策略，可在新生儿呼吸时为其提供持续地正压通气支持，维持肺活量。当长期使用时，可以最大程度地减少物理损伤并刺激肺部生长。

7. 创新实践和政策变化提高远程医疗的可及性

在COVID-19（新冠病毒引发的疾病） 流行期间，由于医生需要对患者进行在线问诊，远程医疗服务得到了越来越多的应用。得益于创新实践和政策的变革，虚拟护理模式等远程医疗服务得到了发展，这种就医模式不仅能使患者得到快速诊治，同时也可以保护医护人员和社区成员。这些变化也打开了远程医疗的大门，在推动现有互联网医疗服务发展的同时，也催生了一些新项目。

8. 控制产后出血的真空诱导子宫填塞器

产后出血是一种严重的分娩并发症，约有1%至5%的产妇会有产后出血。产后出血的母亲可能需要输血、服用可能引起危险副作用的药物、接受漫长而不舒服的手术，甚至需要紧急切除子宫，失去生育能力。使用球囊压迫子宫内出血部位是很常用的非手术止血方法，但它同时也会使子宫扩大。

该领域的最新进展为产后出血的母亲提供了一种新的治疗方式。由真空诱导子宫填塞器是一种利用子宫内产生的负压使出血腔塌陷的方法，这种治疗方式比球囊压迫更符合女性生理结构，可以避免侵入式治疗带来的痛苦。真空诱导设备为临床医生治疗产后并发症提供了一种新的微创工具。而且这种设备技术含量低，可以惠及更多患者。

9. PARP抑制剂治疗前列腺癌

PARP（聚腺苷二磷酸核糖聚合酶）抑制剂是一种利用“合成致死”原理杀死癌细胞的疗法。“合成致死”是指两个非致死基因同时被抑制，导致细胞死亡的现象。利用这一机制找到肿瘤中的特异突变，再找到它的“合成致死搭档”，进而特异性杀死癌细胞。PARP是细胞中一种重要的DNA修复蛋白。PARP抑制剂可以通过抑制PARP介导的DNA损伤修复机制，在携带BRCA基因突变的肿瘤中导致过度DNA损伤的积累，从而引发癌细胞死亡。

在乳腺癌、卵巢癌两种女性癌症中，PARP抑制剂的疗效已经得到证实。不过研究证明，PARP抑制剂还可以用于治疗男性前列腺癌。2020年5月，美国FDA已批准两款PARP抑制剂治疗前列腺癌：一款为Clovis Oncology公司的rucaparib，该药被获批用于治疗携带有BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者；另一款为阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）联合开发的奥拉帕利，该药被获批用于治疗携带同源重组修复（HRR）基因突变的mCRPC患者。

前列腺癌是男性中第二大常见癌症。mCRPC是一种严重的前列腺癌类型，患者的癌症已经扩散到身体的其它部位，而且即使体内雄激素已经被降到很低的水平，肿瘤仍然继续增殖。尽管针对mCRPC的男性可用的治疗方法有所增加，但患者五年生存率仍然很低。PARP抑制剂的获批为mCRPC患者带来了新的治疗选择。

10. 预防偏头痛的免疫药物