2021年基因治疗领域面临的5个重要问题(3)

在商业方面，美国已上市的几种疗法的销售记录好坏参半。Luxturna是一款利基产品，现在已归罗氏所有。Zolgensma的应用范围更广些，在上市的一年半时间里，为诺华赢得了约10亿美元的利润。同时，来自诺华和吉利德的2款细胞疗法也正在努力取得商业成功。

基因治疗领域最大的商业检验预计将在今年进行，BioMarin公司的A型血友病基因疗法Roctavian预计将获得监管批准上市。FDA的意外拒绝可能意味着该药在美国市场的上市将推迟一年。但上市后，在基因治疗的定价、报销和患者准入方面的挑战仍然巨大。